年6月18日，Ultragenyx和KyowaKirin共同宣布FDA已批准其Crysvita?（burosumab）用于治疗肿瘤诱导的骨软化症（TIO）的2岁及以上儿童成人患者，这是FDA批准的第二种Crysvita适应症。
Ultragenyx首席医学官CamilleL.Bedrosian博士说:FDA对Crysvita的批准标志着第一个治疗方案，解决了由这些罕见肿瘤引起的严重低磷血症和骨软化症的病因，我们计划利用Crysvita在X连锁性低磷血症中的经验将该药物提供给患有TIO的罕见，痛苦和衰弱性疾病的患者。”CrysvitaCrysvita是一种重组全人单克隆IgG1抗体，为首个直接靶向成纤维细胞生长因子23（FGF-23）的药物。
FGF23是一种“磷酸盐尿性”激素，通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症中的磷酸盐消耗是由FGF-23水平和活性过高所引起的。目前，Crysvita已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。
Crysvita可结合并抑制FGF-23的生物活性活性，通过阻断患者体内过多的FGF-23生成，Crysvita可促进肾脏对磷酸盐的吸收以及活性维生素D的产生，从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。因此，低磷血症和骨矿化缺陷可以得到改善。
Crysvita是全球首个治疗XLH的药物。年4月，Crysvita?首次获得批准用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷血症（XLH），目前已拓展用于年龄低至6个月大的婴儿患者。定价方面，Crysvita在儿童患者中的定价为每年16万美元，成人为每年20万美元。
TIOTIO是由良性肿瘤引起的一种罕见病，这些肿瘤会产生过量的FGF23，导致磷酸盐被过度消耗，进而出现严重的低磷血症、包括骨软化、肌肉无力、疲劳、骨痛和骨折。在美国，估计有--1,人患有TIO，其中约一半的TIO患者无法通过手术切除肿瘤。现有的治疗手段包括口服磷酸盐以及活性维生素D替代品，这但治疗效果往往是有限的，其益处和潜在风险需要很好的平衡。
FDA批准Crysvita用于TIO，基于两个单臂Ⅱ期临床研究结果。在美国，Ultragenyx对14位成年患者进行的为期周的临床研究，KyowaKirin在日本和韩国对13名成年患者进行了为期88周的临床研究。结果显示，在这两项研究中，Crysvita与血清磷和血清1,25-二羟基维生素D水平的升高有关，磷酸盐水平的增加导致骨软化症、活动性和活力的改善。骨扫描也显示在Crysvita治疗期间愈合的骨折增加、新骨折减少。TIO患者中最常见的不良反应（10％）是：牙齿脓肿，肌肉痉挛，头晕，便秘，注射部位反应，皮疹和头痛。
参考出处1.